Betere toegang tot veelbelovende cel- en gentherapieën

Cellen in het lichaam

Cel- en gentherapie is een veelbelovende nieuwe groep geneesmiddelen voor de behandeling van kanker. Wereldwijd wordt er veel onderzoek naar gedaan. De resultaten zijn over het algemeen spectaculair, met uitzicht op effectieve en langdurige ziektebestrijding. Vooral voor kankerpatiënten met beperkte behandelopties kan cel- en gentherapie een cruciaal verschil maken. 

Ondanks deze grote belofte stranden veel cel- en gentherapieën in hun ontwikkeling en bereiken de patiënt niet. KWF vindt dit onaanvaardbaar en wil meer kankerpatiënten laten profiteren van cel- en gentherapie.

Wat is cel- en gentherapie?

Celtherapie is een behandeling met levende lichaamscellen. Meestal zijn dat cellen van het afweersysteem van de patiënt zelf. Deze afweercellen worden uit het bloed gehaald en moleculair bewerkt zodat ze kankercellen beter kunnen herkennen en vernietigen. Daarna krijgt de patiënt ze weer toegediend. Als ook het DNA van de cellen wordt aangepast, is er sprake van gentherapie.

CAR-T-therapie

Een baanbrekende celtherapie bij kanker is CAR-T-celtherapie, kortweg CAR-T-therapie. Hierbij worden T-cellen (afweercellen die lichaamsvreemde stoffen herkennen en aanvallen) uit het bloed van de patiënt gehaald en genetisch voorzien van een soort voelspriet, de zogeheten CAR (chimere antigeen receptor). Daarna krijgt de patiënt deze CAR-T-cellen weer toegediend. De CAR helpt T-cellen om kankercellen te herkennen en te bestrijden. 

In Nederland zijn twee CAR-T-therapieën geregistreerd als geneesmiddel. Het ene (Yescarta®) is bestemd voor patiënten met agressieve vormen van lymfeklierkanker (diffuus grootcellig B-cellymfoom en primair mediastinaal B-cellymfoom). Het andere (Kymriah®) is voor kinderen en jongvolwassenen met een bepaalde vorm van leukemie (refractaire B-cel acute lymfoblastaire leukemie) en voor volwassenen met diffuus grootcellig B-cellymfoom.

CAR-T-therapieën zijn ook in ontwikkeling voor solide (vaste/massieve) tumoren. Andere cel- en gentherapieën, waaronder TCR-T-celtherapie en NK-celtherapie, verkeren in verschillende fasen van ontwikkeling. Andere worden op kleine schaal toegepast zoals dendritische celvaccinatie.

Waarom stagneert de ontwikkeling van cel- en gentherapie?

  • Veel cel- en gentherapieën worden getest in preklinisch onderzoek en kleine klinische studies, maar de doorontwikkeling naar de zorgpraktijk stagneert. Dat geldt voor de stap van preklinisch product naar kleine klinische studie, maar ook voor de opschaling van kleine klinische studie naar grote trial.
  • Er zijn nog veel wetenschappelijke en technische uitdagingen die de beschikbaarheid van cel- en gentherapieën als veilige en effectieve geneesmiddelen van goede kwaliteit verhinderen.
  • Veel (pre)klinisch werk wordt uitgevoerd binnen één academisch medisch centrum. Hierdoor is kennis gefragmenteerd en verlopen kostbare ontwikkelingstrajecten vaak inefficiënt.

Wat gaat KWF doen?

Een mogelijke oplossing voor stagnerende ontwikkelingstrajecten is het creëren van een optimaal ecosysteem waarin kennisdeling en samenwerking tussen medische centra gefaciliteerd wordt. Het vormen van een netwerk, samen met medische centra en andere publieke instituten, kan tot doorontwikkeling van nieuwe cel- en gentherapieën leiden die de behandeling van kanker verbeteren. KWF ontplooit daarom de volgende initiatieven:

Onderzoek

  • Identificeren van kansen en knelpunten voor doorontwikkeling, kennisdeling en samenwerking in samenwerking met medische centra en publieke instituten.
  • Rapporteren van bevindingen en aanbevelingen om de doorontwikkeling van cel- en gentherapie te bevorderen.

Dit heeft geresulteerd in het Rapport Cel- en Gentherapie naar de oncologische klinische praktijk waarin KWF diverse aanbevelingen doet om veelbelovende cel- en gentherapieën vaker en sneller bij de patiënt te krijgen.

Financiering

Verbinden

  • Organiseren van een conferentie voor onderzoekers om de eerste stap te zetten richting een platform voor kennisdeling en samenwerking, ten behoeve van translationeel onderzoek en doorontwikkeling van cel- en gentherapie.

Beleidsbeïnvloeding

  • Het versnellen van klinisch onderzoek met gentherapie in Europees samenwerkingsverband door beleidsbeïnvloeding van de EU-regelgeving voor Genetisch Gemodificeerde Organismes.
  • Het faciliteren van regelgeving die de ontwikkeling en toegang tot niet-commercieel interessante cel- en gentherapieën binnen de academie mogelijk maakt (bijv. vanwege beperkte mogelijkheden om innovaties te beschermen met patenten).

Reeds behaald succes

  • Een verbetering van de Nederlandse vergunningsprocedure voor klinisch onderzoek met medische ggo-toepassingen. Hierdoor is de vergunningprocedure aanzienlijk versneld naar een maximum van 56 dagen, waardoor gentherapieën sneller kunnen worden ontwikkeld in klinische studies.